Το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο ενέκρινε ο FDA των Ηνωμένων Πολιτειών, με κάθε δόση να κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια. Πρόκειται για ένα πρωτοποριακό φάρμακο για μια σπάνια ασθένεια του αίματος.
Πρόκειται για το Hemgenix, ένα φάρμακο γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Β. H αιμορροφιλία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια, η οποία προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος. Το νέο φάρμακο που ενέκρινε ο FDA αναμένεται να δώσει νέες ελπίδες σε όσους πάσχουν από αιμορροφιλία.
Ένα από τα κύρια συμπτώματα της αιμορροφιλίας B’ είναι τα αυθόρμητα και επαναλαμβανόμενα αιμορραγικά επεισόδια που είναι δύσκολο να σταματήσουν.
Η αιμορροφιλία Β εμφανίζεται πιο συχνά στους άνδρες απ’ ό,τι στις γυναίκες. Σύμφωνα με τα τελευταία στοιχεία περίπου 8.000 άνδρες στις ΗΠΑ πάσχουν από αυτή την ασθένεια.
Σύμφωνα με το Science Alert, το κόστος του νέου φαρμάκου μπορεί να φαίνεται υπερβολικό, όμως οι ασθενείς με αιμορροφιλία εικάζεται ότι δαπανούν πάνω από 20 εκατ. δολάρια για θεραπείες στις ΗΠΑ, ενώ και στην Ευρώπη το κόστος φαίνεται να ανέρχεται σε δεκάδες εκατομμύρια ευρώ.
Έτσι, το Hemgenix είναι ένα εφάπαξ ενδοφλέβιο φάρμακο, που χορηγείται σε μία μόνο δόση.
Ο προηγούμενος κάτοχος του ρεκόρ για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο ήταν μια άλλη μορφή γονιδιακής θεραπείας για την νωτιαία μυϊκή ατροφία. Με εκτιμώμενο κόστος στα δύο εκατ. δολάρια ΗΠΑ ανά δόση.